Crianças que precisam de tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, doença rara que afeta os movimentos do corpo e a respiração, terão, a partir desta segunda-feira (24), acesso a um tratamento inovador e gratuito pelo Sistema Único de Saúde. O SUS passará a realizar a terapia genética com o medicamento Zolgensma, que na rede particular custa em média R$ 7 milhões.
“É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS passa a fazer parte de um pequeno clube de cinco sistemas públicos nacionais no mundo a oferecerem esse medicamento para a sua população”, comemorou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.
A indicação desse tipo de terapia é para pacientes de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.
De acordo com o Ministério da Saúde, com a incorporação do Zolgensma, o SUS passará a ofertar para AME tipo 1 todas as terapias modificadoras desta doença.
População diagnosticada
Segundo dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), entre os 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos em 2023, cerca de 287 foram diagnosticadas com a doença.
Na prática, o tratamento faz uso do medicamento em substituição à função de um gene ausente ou que não está funcionando corretamente. A incorporação do tratamento foi viabilizada por meio de um acordo firmado com a indústria internacional, que condiciona o pagamento ao resultado da terapia no paciente.
“Vai seguir de forma permanente a avaliação do desempenho do medicamento, da melhoria da vida dessa criança e da vida da família, com marcadores clínicos de avaliação, ao longo do tratamento”, explica o ministro.
Protocolo
O paciente será acolhido e passará por uma triagem orientada pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, estabelecido pelo Ministério da Saúde.
Nas próximas semanas, também será instalado um comitê para acompanhamento permanente dos pacientes que farão o uso do medicamento de dose única.
Antes do acordo, o Zolgensma já era ofertado pelo Ministério da Saúde em cumprimento a 161 ações judiciais.
O que é a AME
A doença é considerada rara, por atingir menos de 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos.
Na rede pública, os pacientes de AME tipos 1 e 2, em outras faixas etárias, são tratados com os medicamentos de uso contínuo nusinersena e risdiplam. Segundo o Ministério da Saúde, em 2024, esses medicamentos tiveram mais 800 prescrições emitidas para tratamento.
